17 Temmuz 2013 Çarşamba. -15 yıllık bir araştırma gerektiren ancak zaten ilk sonuçları veren bilimsel bir gelişmedir. İtalya'da, nadir ve tedavi edilemeyen hastalıkları olan altı çocuk üç yıldır gen terapisi ile tedavi edilmektedir ve halihazırda büyük ilerlemeler göstermektedir.
AIDS virüsü iki ciddi kalıtsal hastalığın tedavisi için kullanılabilir. 1996'da bir İtalyan bilim adamı bunun mümkün olduğunu keşfetti ve Telethon'un yıllarca süren araştırma ve milyon dolarlık yatırımlardan sonra, orijinal terapi altı çocuğu hayata döndürüyor.
İtalya'da San Raffaele Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (TIGET) tarafından Science'ta yayınlanan ve iki denemenin başarısı, bu tedavinin şimdilik iki ciddi genetik hastalığa karşı etkili olduğunu göstermektedir: metakromatik lökodistrofi ve Wiskott sendromu Aldrich.
Bu enstitüde bu teknikle tedavi edilen çocuklar şunlardır: Lübnan'dan Muhammed (fotoğraf, sol), ABD'den Giovanni ve Jacob, ABD'den Kamal, Mısır'dan Samuel, İtalya'dan Samuel (fotoğraf) ve Türkiye'den Canalp.
Üçü metakromatik lökodistrofiden muzdaripti ve üçünde Wiskott-Aldrich sendromu vardı ve altısı da gen terapisi sayesinde iyileşti: normal bir hayat yaşayabilir ve okula gidebilirler.
Bunlar iki farklı hastalık olmasına rağmen, tedavi aynıdır: kök hücreler, hastaların kemik iliğinden çıkarılır, modifiye HIV virüsü eklenerek laboratuvarda manipüle edilir (orijinal genomunun zar zor% 2-4'ünü korur) Onlara hastalıklara neden olan genetik kusuru düzeltmek ve hasta organizmasına tekrar enjekte edilir.
Böylece, çocukların kemik iliğinin tamamen yeni hücreler ile yer değiştirdiği ve iyileşmeye başladıkları elde edilir.
Direktör Luigi Naldini, "Klinik araştırmanın başlamasından üç yıl sonra, ilk altı hastada elde edilen sonuçlar çok cesaret vericidir: terapi sadece güvenli değil, aynı zamanda bu ciddi hastalıkların klinik geçmişini değiştirmede etkili ve yeteneklidir." TIGET'in.
Meslektaşları, keşfin yeni tedavilerin gelecekte diğer hastalıkları tedavi etmesinin yolunu açtığına inanıyor.
Kaynak:
Etiketler:
Seks Ilaçlar Farklı
AIDS virüsü iki ciddi kalıtsal hastalığın tedavisi için kullanılabilir. 1996'da bir İtalyan bilim adamı bunun mümkün olduğunu keşfetti ve Telethon'un yıllarca süren araştırma ve milyon dolarlık yatırımlardan sonra, orijinal terapi altı çocuğu hayata döndürüyor.
İtalya'da San Raffaele Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (TIGET) tarafından Science'ta yayınlanan ve iki denemenin başarısı, bu tedavinin şimdilik iki ciddi genetik hastalığa karşı etkili olduğunu göstermektedir: metakromatik lökodistrofi ve Wiskott sendromu Aldrich.
Bu enstitüde bu teknikle tedavi edilen çocuklar şunlardır: Lübnan'dan Muhammed (fotoğraf, sol), ABD'den Giovanni ve Jacob, ABD'den Kamal, Mısır'dan Samuel, İtalya'dan Samuel (fotoğraf) ve Türkiye'den Canalp.
Üçü metakromatik lökodistrofiden muzdaripti ve üçünde Wiskott-Aldrich sendromu vardı ve altısı da gen terapisi sayesinde iyileşti: normal bir hayat yaşayabilir ve okula gidebilirler.
Bunlar iki farklı hastalık olmasına rağmen, tedavi aynıdır: kök hücreler, hastaların kemik iliğinden çıkarılır, modifiye HIV virüsü eklenerek laboratuvarda manipüle edilir (orijinal genomunun zar zor% 2-4'ünü korur) Onlara hastalıklara neden olan genetik kusuru düzeltmek ve hasta organizmasına tekrar enjekte edilir.
Böylece, çocukların kemik iliğinin tamamen yeni hücreler ile yer değiştirdiği ve iyileşmeye başladıkları elde edilir.
Direktör Luigi Naldini, "Klinik araştırmanın başlamasından üç yıl sonra, ilk altı hastada elde edilen sonuçlar çok cesaret vericidir: terapi sadece güvenli değil, aynı zamanda bu ciddi hastalıkların klinik geçmişini değiştirmede etkili ve yeteneklidir." TIGET'in.
Meslektaşları, keşfin yeni tedavilerin gelecekte diğer hastalıkları tedavi etmesinin yolunu açtığına inanıyor.
Kaynak:
