Spinal kas atrofisine karşı mücadelede atılımlar ve umutlar

Spinal musküler atrofiye (SMA) karşı ilk tedavinin gelişi, SMA hastalarının bakımında bir devrimdir. Sonuçta, bu ciddi, nadir hastalıkla yüzleşebiliyoruz. Bununla birlikte, uzmanlar, "Spinal musküler atrofi - klinik tablo ve tedavi beklentileri" tartışması sırasında, hastalığın şekli ve ciddiyeti ne olursa olsun, tedavinin tüm hastalar için mevcut olmasını sağlamak gerekir. Tartışma sırasında Vakıf Başkanı - Kacper Ruciński - konuşmacı olarak yer aldı.

Tartışmayı düzenleme vesilesi, 25-27 Ocak 2018 tarihlerinde Krakow'da düzenlenen Uluslararası SMA Kongresi idi - tarihin yalnızca spinal kas atrofisine adanmış en büyük bilimsel etkinliği. SMA Vakfı ve SMA Europe tarafından ortaklaşa düzenlenen program, dünyanın dört bir yanından 450'den fazla uzmanı Krakow'a çekti. Kongre, Avrupa Sağlık ve Gıda Güvenliği Komiseri Vytenis Andriukaitis'in yanı sıra Sağlık Bakanlığı ve Krakow Şehri'nin himayesinde gerçekleştirildi.

Sistem tartışmasına: prof. dr hab. Sağlık Bakanlığı Devlet Müsteşarı Marcin Czech; Polonyalı nöroloji ve nöromüsküler hastalıklar alanında uzmanlar prof. dr. med Anna Kostera-Pruszczyk (Varşova Tıp Üniversitesi), prof. dr hab. med Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Gdańsk Tıp Üniversitesi) ve prof. dr hab. med Barbara Steinborn (Poznań'daki Tıp Üniversitesi); dünyaca ünlü yabancı uzmanlar prof. Med. Enrico Bertini (Bambino Gesù Hastanesi, Roma) ve prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris ve CHR Citadelle Hastanesi, Liège); sağlık sistemi uzmanı Dr. Magdalena Władysiuk ve Vakfımızın başkanı - Kacper Ruciński.

SMA'da Tıbbi Bir Mucize?

Tıpta mucize olmadığını açıkça belirtmeliyiz. Ancak şu ana kadar SMA hastalarının bakımının neye benzediğine, sadece rehabilitasyon, yatak yarası önleyici profilaksi ve hasta desteğini önerdiğimiz yere, motor fonksiyonlarını eski haline getiren veya ilk kez ortaya çıkmasına izin veren bir ilacın ortaya çıkmasına bakarsak, bu bir mucize olarak tanımlanabilir. . " - kabul edilen prof. dr hab. med Barbara Steinborn, Polonya Çocuk Nörologları Derneği Başkanı.

Kacper Ruciński'nin de itiraf ettiği gibi, SMA'ya karşı ilk etkili tedavinin Aralık 2016'da ortaya çıkması, hastaların ve ailelerinin gerçekliğini tamamen değiştirdi. "Aileler olarak bizler için bu bir mucize olmayabilir, çünkü yoklar, ama kesinlikle büyük bir atılım ve bizi bu ağır, çoğu zaman ölümcül hastalığın üstesinden gelebileceğimize inandıran bir şey."

İlaca olan ihtiyaç ve zamanında teşhis

Prof. Fransa ve Belçika'da SMA hastalarına bakan ve 100'den fazla hastada tedaviye başlayan Dr. Laurent Servais, semptomların gözlemlenmesi ve teşhis ile tedavinin başlaması arasında mümkün olduğunca kısa süre geçmesinin çok önemli olduğunu vurguladı. “Bu gecikmenin kısaltılması son derece önemlidir - bu nedenle, öncelikle doktorları ve tıp öğrencilerini SMA'yı tanımaları için eğitin, ikinci olarak tedavinin mümkün olan en kısa sürede başlamasını sağlayın ve son olarak teşhis ve tedavi kararları için gereken süreyi azaltmak için yenidoğan taraması yapın. Bunun nedeni, uzun vadede tedavi etkinliğine dönüşecek olmasıdır. " - dedi prof. Servais.

Prof. dr hab. Sağlık Bakanlığı Dışişleri Müsteşarı Dr. Marcin Çek, bu korkunç, ölümcül hastalıkla etkin bir şekilde mücadele edecek tedavilerin ortaya çıkmaya başlamasından memnun olduğunu itiraf etti. “Klinisyenin bakış açısından, bu ilacın bugün bile geri ödenmesini istiyorum. Ancak ne yazık ki, sistem bu şekilde çalışmıyor - finansal olanlar da dahil olmak üzere birçok kısıtlamayı hesaba katmalıyız. Nadir hastalıklarda kullanılan ilaçların maliyetini unutamayız. Bu, manevra alanını önemli ölçüde azaltabilir. Sağlık sistemindeki bazı değişikliklerin şüphesiz gerekli olduğunu düşünüyorum. Ancak bugün itibariyle, geri ödeme bütçesine sahip olduğumuzdan, üreticinin anlayış ve olağanüstü esneklik göstermesi gerekiyor. " - Sağlık Bakan Yardımcısı vurguladı.

Bilmeye değer

SMA Vakfı, Polonya'da spinal musküler atrofiden muzdarip insanları ve ailelerini bir araya getiren tek kuruluştur. 2013 yılında SMA'lı çocukların ebeveynlerinin inisiyatifiyle kurulmuştur. Vakfın amacı, SMA'lı kişilerin ve yakınlarının yararına kapsamlı faaliyetler yürütmek, tıbbi bakımın koşullarında ve standartlarında değişiklik için çaba göstermek, hastalığın varlığı ve sağlık sonuçlarına ilişkin farkındalığı artırmak, araştırmaları finanse etmek ve etkili tedavi geliştirmeye ve sağlamaya yönelik faaliyetleri desteklemektir.