1 Eylül'den itibaren enzim replasman tedavisi geri ödenen ilaçlar listesinde görünecektir. Fabry hastalığı olan hastalara adanmış yeni oluşturulan ilaç programı, geçen yılın sonunda Sağlık Teknolojisi Değerlendirme ve Tariffikasyon Ajansı'ndan olumlu bir öneri alan iki ilacı içerecek: Fabrazyme ve Replagal.
- Bu bizim için olduğu kadar hastalar için de eğlenceli bir gün çünkü diğer hastalıklar - sözde Nadir hastalıklar, bu tür tam devlet bakımı, tam geri ödeme bakımı ve Polonya sağlık bakım sisteminin tam bakımına dahildir. İki ilaç var ve her ikisi de tüm Polonyalı hastalara sunulacak. Fabry hastalığı olan hastalar, aslında sağlıklarını ve hayatlarını kurtaran geri ödemeli ilaçları alabilmek için yıllardır beklemişlerdir. Sağlık Bakanı Łukasz Szumowski bugünkü basın toplantısında, Sağlık Bakanlığı olarak, grubun büyüklüğü ne olursa olsun, bu insanlara yardım etmek bizim görevimizdir.
- Bu, bir düzine yıllık Fabry hastalığı olan hastaların çektiği çileyi sona erdiren çığır açan bir an. Mevcut hükümet, önceki hükümdarların yapmadığını yapan Polonya Cumhuriyeti'nin ilk hükümetidir. Bakan Szumowski'nin enzim replasman tedavisinin geri ödemesine ilişkin olumlu kararı, Fabry hastalığı olan birçok ailenin Avrupa Birliği'nde uzun yıllardır başarıyla kullanılan sağlık ve hayat kurtarıcı tedaviye erişimini sağlıyor. Son olarak, Fabry Hastalığı Aileleri Derneği Başkanı Anna Moskal, Fabry hastalığı olan hastalar Polonya'da yarın korkusu olmadan, acı çekmeden ve acı çekmeden normal ve onurlu bir şekilde yaşayabileceklerini vurguluyor.
- İki kez görüşme fırsatı bulduğumuz Bakan Maciej Miłkowski de dahil olmak üzere pek çok kişinin büyük kararlılığı ve ısrarı sayesinde, Prof. IMiD Dr hab. n. med Jolanta Sykut-Cegielska, Metabolik Pediatri alanında Ulusal Danışman, Polonya Konjenital Metabolizma Bozuklukları Derneği Yönetim Kurulu Başkanı Prof. dr hab. n. med Jarosław Sławek - Polonya Nöroloji Derneği Başkanı, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Polonya Kardiyak Derneği Başkanı Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Polonya Nefroloji Derneği'nin eski başkanı Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Polonya Nefroloji Derneği Başkanı Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, sonunda prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, kişisel olarak kendini bugün bu kararı olumlu vermeye adamıştır. Onların muazzam bağlılığı ve bilgisi olmasaydı, olduğumuz yerde olamazdık. Bugün, Fabry hastalığının artık bir ölüm cezası olmadığını, her medeni ülkede olduğu gibi Polonya'da da etkili bir şekilde tedavi edebileceğimiz kronik bir hastalık olduğunu güvenle söyleyebiliriz, diye ekliyor Moskal.
- Yıllardır Nadir Hastalık Tedavisinin Tedavisi Ulusal Forumu olarak, Forumumuzun kurucu üyelerinden Fabry Hastalığı Aileleri Derneği ile birlikte Fabry Hastalığı olan hastalar için tedavi arayışındayız. Sonunda görmek için yaşadık. Bu çok büyük bir başarı! Polonya sistemi tarafından şimdiye kadar nadir görülen hastalıklar fark edilmemiştir. Şu anda, örneğin Nadir Hastalıklar Ulusal Planının taslağı veya Fabry hastalığı olan hastalar için tedavinin geri ödenmesine ilişkin bugünkü gibi kararlar aracılığıyla fark edilmeye başlıyorlar. Nadir hastalıkların yolu açıldı! - Nadir Hastalıkların Tedavisi Ulusal Forumu Başkanı Mirosław Zieliński'yi kaydetti.
Fabry hakkında
Fabry hastalığı, vücudun üretemediği eksik alfa-galaktosidaz (alfa-GAL) enzimini vücuda sağlayarak etkili bir şekilde tedavi edilebilen birkaç nadir hastalıktan biridir. Fabry hastalığı olan kişiler, bu enzimin üretiminden sorumlu olan genin anormal yapısını miras alırlar. Eksikliği, lipidlerin birçok doku ve kan damarında birikmesine neden olarak, örn. böbrekler, kalp veya beyin.
Tedavi edilmeyen hastalarda ciddi organ komplikasyonları gelişir: böbrek yetmezliği (sonuç olarak diyalize başlamayı ve böbrek naklini gerektirir); miyokardiyal enfarktüs, kapak yetmezliği, sol ventriküler hipertrofi gibi ciddi kardiyovasküler komplikasyonlar; veya çoklu vuruşlara. Hastanın vücudunda enzim eksikliğinden kaynaklanan yıkım geri döndürülemez, bu nedenle tedaviye hastalığın erken bir aşamasında başlamak çok önemlidir.
