Nadir Hastalıklar Günü 2017 - UMUTUZ

28 Şubat 2017'de Polonya'da Nadir Hastalıklar Günü yedinci kez düzenlenecek. Şimdiye kadar, 2 milyon Polonyalıyı etkileyen 7.000'den fazla nadir hastalık teşhis edildi. Hastalar yaklaşık on yıldır uygun tıbbi bakıma erişim arayışında olsalar da, durumları hala Avrupa'daki en zor durumlardan biridir.

Nadir Hastalıklar Günü, dünya çapında 100'den fazla ülkede kutlanan bir bayramdır. Bu yılki kutlamalar "Umut Getiriyoruz" sloganıyla gerçekleştirilecek. Etkinlik organizatörü, Nadir Hastalıkların Tedavisi Ulusal Forumu'nun vurguladığı gibi, bu, hastaların nedenleri hakkında birlikte konuştukları yılın özel bir anıdır - ve konuşacak çok şey vardır.

Şimdiye kadar 7.000 nadir hastalık tespit edildi. Her 25. çocuk bu şartla doğar. Bazı hastalıklar ergenliğe veya yetişkinliğe kadar ortaya çıkmaz.

- Hastaların yolda karşılaştıkları ilk sorun, doğru tanıya ulaşmaktır. Polonya'da, nadir hastalıkların ayırıcı tanısında uzmanların deneyim sahibi olacağı özel merkezler bulunmamaktadır. Mirosław Zieliński, nadir hastalıklar genellikle çok semptomatik hastalıklardır ve bu nedenle hastalar, semptomları verimli bir şekilde birleştirip teşhis koyabilen kapsamlı uzmanlara ihtiyaç duymaktadır.

Hastalar, görevi ülke çapında belirli hastalıklar için referans merkezler belirlemek olan Polonya'da nadir hastalıklar için ana merkezin kurulmasını istiyor. Bakanlık halihazırda diğer merkezlerin coğrafi ve demografik kriterlere göre belgelendirilmesi esasları üzerinde çalışmaktadır. Bazı nadir hastalıkların çeşitliliği ve ihmal edilebilir düzeyde ortaya çıkması nedeniyle uzmanlar, ülkemiz dışındaki referans merkezleriyle güç birliği yapmayı önermektedir. Daha sonra hastalar, belirli bir hastalık varlığıyla başa çıkmak için bir sistem geliştirmiş olan başka bir Avrupa ülkesinden gerekli yardımı alabilirler. Etkin ve doğru teşhis, tedaviye giden yolu açar ve çoğu durumda hastalığın gelişimini durdurma ve aktif yaşama şansı verir.

- 10 yıldır nadir hastalıklar için mücadele ediyoruz. Ancak bu jübile ağızda biraz acı bir tada sahiptir.Hastalar hala uzmanlara erişimde sorun yaşıyor, yıllarca hastalık arıyorlar. Teşhisi konulsa bile çoğunun tedavi şansı yok ya da ülkemiz dışında aramak zorunda kalıyor. Nadir hastalıkları olan hastalar için kapsamlı bakım sağlayabilecek kayıtlara ve uzmanlaşmış merkezlere sahip değiliz. Nadir Hastalıkların Tedavisi Ulusal Forumu başkanı Mirosław Zieliński, ne yazık ki, Polonya sağlık sisteminin tüm eksikliklerini gösteren bir mercek olduğumuzu ve bir kez daha Polonya'yı Avrupa'nın kuyruğuna yerleştirdiğini söylüyor.

Nadir Hastalık Kaydı

Referans merkezleri konusu, dünyada tutulan diğer kayıtlarla tutarlı olacak bir Polonyalı nadir hastalık sicilini oluşturmak için kaçınılmaz bir şekilde postülatla bağlantılıdır. Kayıt Sağlık Bakanlığı tarafından oluşturulacak ve veriler referans merkezleri tarafından toplanacaktır. Genişleyen belge, uzmanlar, birinci basamak hekimleri, hastalar ve tedaviyi finanse eden kuruluşlar - örneğin Ulusal Sağlık Fonu tarafından kullanılabilecek bir bilgi tabanı olacaktır.

Tedavi

Nadir hastalıklara adanmış ilaçlar çoğunlukla öksüz ilaçlar adı verilen yenilikçi tedavilerdir. Polonya'da, hastaların geri ödenen 18 tedaviye erişimi vardır. Halihazırda 212 yetim ilaç, Avrupa İlaç Ajansında kayıtlı ve yetkilendirilmiştir.

- Yetim ilaçların üretimine eşlik eden ileri teknolojik süreç ve düzinelerce klinik araştırma, tedavilerin pahalı olabileceği anlamına geliyor. Ancak, yaygın hastalıklarda kullanılan ilaçları değerlendirirken yetim ilaçlara aynı kriterlerle bakmamamız gerektiğini unutmamalıyız. Başlangıç ​​fiyatları büyük olsa da, çok daha küçük bir nüfusa adandıkları unutulmamalıdır. Mirosław Zieliński, Polonya'da genellikle nadir görülen bir hastalık yalnızca birkaç veya bir düzine hastayı etkiliyor - vurguluyor.

Maliyet etkinliği Polonya'da hâlâ bir engel teşkil etmekte ve örneğin Fabry hastalığı veya Duchenne sendromu ile mücadele eden kişilerin tedaviye erişimini engellemektedir. Bu nedenle toplumlar, mevcut tek tedavi için savaşarak çoğu kez mahkemede haklarını ararlar. İdare mahkemelerinin kararlarına rağmen, hala tedavi görmüyorlar. Hastalar için olumlu bir sinyal, kamu konsültasyonlarına atıfta bulunulan Geri Ödeme Yasası ile ilgili olarak alınan son adımlar olabilir. Değişikliği, ilaç şirketlerinin ilacın fiyatı için bir gerekçe sunmasına izin veriyor. Şirketler, Polonya ekonomisi için belirli bir tedavi sağlamaktan kaynaklanabilecek faydaları göstermek zorunda kalacak. Mirosław Zieliński'nin vurguladığı gibi, bu, ilaç geri ödeme sürecinde şimdiye kadar ana engel olan fiyat kriteri dışında bizi öksüz ilaçlara karşı bireyselleştirilmiş ve olumlu bir yaklaşıma yaklaştırabilecek bir adımdır. Ancak unutulmamalıdır ki ilaç üreticisi olan pek çok firma sermayesi ve kaynakları diğer Avrupa ülkelerinde bulunan şirketlerdir.

Nadir Hastalıklar Ulusal Planı

Geçen yıl Nadir Hastalıklar Günü kutlamaları sırasında, asıl görevi, Polonya'nın Avrupa Komisyonu'nun tavsiyelerine göre 2013'ün sonuna kadar geliştirmesi gereken bir belge olan Nadir Hastalıklar Ulusal Planı üzerindeki çalışmaları tamamlamak olan Nadir Hastalıklar Bakanlık Ekibi atandı. yakında sonuçlandırılacak ve nadir hastalıklar için sağlık ve sosyal bakım sisteminin düzenlenmesi için rehberlik edecek.

- Hastaların acil sorunlarının çözümlerini yeni ortaya çıkan Nadir Hastalıklar Ulusal Planı'nda bulacağını içtenlikle umuyoruz. Ancak Mirosław Zieliński, bunun yalnızca ayrı bir uygulama stratejisi gerektiren bir yol haritası olduğunun farkındayız.

Gelişimde umut

Ayrıca nadir hastalıklar için de Avrupa'da giderek daha fazla teknolojik olarak gelişmiş tedaviler kayıtlıdır. - Avrupa 2020 planında, Avrupa Birliği klinik araştırmaların geliştirilmesine büyük önem vermektedir. Bu eğilim, Geri Ödeme Yasasında yapılan büyük bir değişikliğin bir parçası olarak, Polonya ilaç endüstrisini yeni yetim tedavileri için araştırma yapmaya teşvik etmek isteyen Sağlık Bakanlığı tarafından da duyuruldu. Mirosław Zieliński, Polonya'da ticari olmayan klinik araştırmalar yürütmekten de bahsediliyor.

Şu anda, birçok hasta Polonya dışındaki klinik araştırmalara ve deneysel tedavilere erişim arıyor.

Nadir Hastalıklar Günü

Bu yılki Nadir Hastalıklar Günü, katılımcı hasta ve kuruluşların, bu etkinliğin himayesini üstlenen Sağlık Bakanlığı temsilcileriyle bir araya gelme fırsatı olacak. Birlikte en acil ihtiyaçları ve acil planları tartışacaklar.

Bu yılki Nadir Hastalıklar Günü, Polonyalı hastaların sorunlarına ve nadir hastalıklara dikkat çekmeyi amaçlayan sosyal medya kampanyası # NiesemyNadzieja ile başladı. Legia Warszawa ve Ruch Chorzów'un oyuncuları, nadir hastalıklar hakkında farkındalık oluşturmaya ve hastaları desteklemeye adanmış 22 turluk LOTTO Ekstraklasa maçına ilk katılanlardı. Kampanya Şubat ayı sonuna kadar sürecek ve herkes katılabilir.

Eylem ve nadir hastalıklarla ilgili daha fazla bilgiyi web sitelerinde bulabilirsiniz:

• www.nadziejawgenach.pl
• www.dzienchorobrzadkich.pl
• www.rzadkiechoroby.pl