Nadir hastalıklar - ihmal edilen bir problem

Nadir hastalıklardan muzdarip insanların durumu, Polonya sağlık hizmetlerinin eksikliklerini acımasızca ortaya koymaktadır. Sağlık Bakanlığı'nın ender hastalıklardan muzdarip insanların sorunlarına aldırış etmemesi, Polonya'nın nadir hastalıklar için ulusal planın olmadığı ender ülkelerden biri olduğu bir duruma yol açmıştır.Ülkemizin yaklaşık 3 milyon vatandaşının uygun tedavi imkanı yok!

Nadir hastalıklar, 10.000 kişiden 5'inden azını etkileyen hastalıklardır. insanlar. Şimdiye kadar (çeşitli tahminlere göre), yukarıdaki tanıma göre nadir hastalıklar olan yaklaşık 8.000 hastalık varlığı tanımlanmıştır. Bu grup, diğerleri arasında kistik fibroz, hemofili, Gaucher hastalığı, Pompe hastalığı, mukopolisakkaridoz, alfa ve beta mannosidoz, nöromüsküler distrofi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS), multipl skleroz (MS), Farby hastalığı, tüberoskleroz, Prader-Willi sendromu, Krabbe hastalığı , Niemman-Pick hastalığı, Jay-Sachs hastalığı, spinal kas atrofisi, Wolman hastalığı, glikoproteinozlar ve çoğu, az bilinen diğer birçok durum. Nadir hastalıkların yüzde 80 kadarı genetiktir, ancak aynı zamanda atipik kanserler ve otoimmün hastalıkları da içerir.

Dünya çapında 350 milyon insan bunlardan muzdarip. Avrupa Birliği ülkelerinde nüfusun% 6-8'ini etkiliyorlar, bu da 27-36 milyon hasta veriyor. Polonya'da bu sayının 2,5-3 milyon olduğu tahmin edilmektedir.

Yasal ihmal, bilgisizlik, hastaların sorunlarının yanlış anlaşılması, modern teşhis ve tedaviye erişimde zorluklar, sistematik rehabilitasyonun sunduğu olanakların farkına varamama ve sosyal destek eksikliği - tüm bunlar, acı çeken insanların gerçekliğinin oldukça acınası bir resmine dönüşür. nadir hastalıklar.

Nadir hastalıklar - sayılar yalan söylemez

Çoğu durumda, bu hasta grubu için etkili bir tedavi yoktur, ancak erken teşhis, uygun tedavi, rehabilitasyon ve sosyal bakım sadece yaşam kalitesini iyileştirmekle kalmaz, aynı zamanda uzatır. Ne yazık ki, Polonya'da hastalar, teşhis için ortalama 3,4 yıl beklemekte, bu da genellikle fiziksel ve zihinsel sağlıklarında önemli bir bozulmaya yol açmaktadır.

İlaçları geri ödemeyi reddetmede kullanılan ana argüman, çalışmalar küçük bir hasta grubu üzerinde yürütüldüğünden, bunların etkililiğine dair yeterli kanıtın olmamasıdır. Nadir görülen hastalıklarla ilgili oldukları için ne yapılması gerekiyordu?

Geç teşhis aynı zamanda gecikmiş tedavi anlamına gelir. Nadir hastalıkların özgüllüğü ve geç teşhis, bu hastalıklardan etkilenen hastaların% 30'unun 5 yaşından önce öldüğü anlamına gelir. Ölümlerin% 40-45'i 15 yaşından önce gerçekleşir. Hasta yetişkinlerin% 10-25'i de ölür. Nadir hastalıkların% 50'si çocukları etkiler. Bu hastalıklar, çocuk hastanelerinde yatışların% 30'unu oluşturmaktadır. Polonya'da yaklaşık 20 bin. çocuklara nadir bir hastalık teşhisi konur.

İstatistiksel veriler, bazı hastalıkların nadir, hatta bazen bireysel olarak ortaya çıkmasının, toplu olarak sağlık sisteminin önemli bir unsurunu oluşturması gerektiği gerçeğini değiştirmediğini göstermektedir. Bu, çoğu Avrupa ülkesinde geçerlidir, ancak Polonya'da değildir.

Nadir hastalıklar, 29 Nisan 1999'da Avrupa Komisyonu Nadir Hastalıklar için Topluluk Eylem Programını kabul ettiğinde, Avrupa Birliği mevzuatı kapsamında özel statülerini kazanmıştır. Avrupa Parlamentosu ve AB Konseyi'nin 16 Aralık 1999 tarihli 141/2000 sayılı Tüzüğü, nadir hastalıklardan muzdarip hastaların diğer hastalarla aynı kalitede tedavi hakkına sahip olması gerektiğini vurguladı. AB, üye devletlere, bu tür insanlar için tedavi fırsatlarını ve sosyal çözümleri eşitlemek için ulusal programlar başlatmalarını tavsiye etti.

Ayrıca okuyun: MARFAN SENDROMU: nedenleri, belirtileri, tedavisi Ondine'nin laneti veya konjenital hipoventilasyon sendromu: nadir görülen bir genetik hastalık Stiff Human Sendromu - nedenleri, semptomları ve tedavisi

Polonya'da nadir görülen hastalıklar için ulusal bir plan yok

Polonyalı yetkililer AB tavsiyelerini not ettiler, ancak ulusal plan üzerinde çalışmaya başlamadılar. Böyle bir programın ilk versiyonu 2011-2013 yıllarında hasta dernekleri ve bu rahatsızlıkların tedavisinde uzmanlaşmış doktorlar tarafından geliştirilmiştir. Ulusal Nadir Hastalıkların Tedavisi Forumu - Orphan ile ilişkili kuruluşlar, nadir hastalıklar için ulusal planın bakanlıklar arası olması gerektiğine karar verdiler. AB tavsiyeleri doğrultusunda, önleme, teşhis ve tarama testleri, bir hasta kaydının geliştirilmesi, son derece uzmanlaşmış tıbbi bakım, tedavi finansmanı, sosyal bakım ve doktorların ve toplumun geniş kapsamlı eğitimini kapsar. Proje Sağlık Bakanlığı'na devredildi, burada - çok sayıda soruşturmaya, hatırlatmaya ve yaratıcılarının daha fazla işbirliği için açıkça ifade edilen istekliliğine rağmen - bakanlık yetkilileri sürekli üzerinde çalıştıklarını söylese de, kalıcı olarak takılıp kaldı. Sağlık Bakanlığı'nın nadir hastalıklardan muzdarip insanların sorunlarına aldırış etmemesi, Polonya'nın nadir hastalıklar için ulusal bir planın olmadığı birkaç ülkeden biri olmasına neden oldu.

Tedavisiz tedavi

Nadir hastalıkların sadece% 1'inin ilaç teklifi vardır. Şimdiye kadar sadece 76 nadir hastalığı tedavi edebilen 100 yetim ilaç geliştirildi. İlaç dünyasının temsilcileri, 2020 yılına kadar 200 yeni ilacın daha mevcut olacağını, ancak bunun olup olmayacağını zaman gösterecek. İlaç firmalarının nadir hastalıklar ve öksüz ilaç araştırmalarına ilgisinin sistematik olarak arttığı olumludur. Ama bu en önemli şey değil.

Polonyalı hastalar, QALY katsayısını nadir hastalıklara uygulayan eyaletin ilaç politikasından ve kalitesine göre ayarlanmış ek bir yaşam yılı elde etmenin maksimum maliyetini tanımlayan yetim ilaçların değerlendirilmesinden (sağlık teknolojisi değerlendirmesi) acımasızca etkileniyor. Bu yaklaşım nedeniyle, Polonya mevcut 100 uyuşturucudan yalnızca 14'ünü geri ödüyor. Bu da ülkemizi AB'de Romanya (34 uyuşturucu) ve Bulgaristan'ın (38 uyuşturucu) arkasında son sıraya yerleştiriyor. İlaçları geri ödemeyi reddetmede kullanılan ana argüman, çalışmalar küçük bir hasta grubu üzerinde yürütüldüğünden, bunların etkililiğine dair yeterli kanıtın olmamasıdır. Nadir görülen hastalıklarla ilgili oldukları için ne yapılması gerekiyordu? Ve bir şey daha var: Bu ilaçların Çek Cumhuriyeti, Almanya ve Slovakya'da etkili olduğu kabul ediliyorsa, Polonya'da etkinliği neden sorgulanmaktadır?

Ancak nadir hastalıkların tedavisi, iki anestezistin ameliyat masasına yerleştirilmesi gibi alışılmadık tıbbi prosedürlerin kullanılmasını da gerektirir. Ödeyen kişi böyle bir olasılık sağlamaz, bu nedenle uzmanlardan birinin çalışması için ödeme yapmaz. Pek çok benzer örnek var, ama konu bu değil. Nadir hastalıkların tedavisi için yapılan harcamaların yönetimi, sadece ilaçlara harcanan parayı saymakla sınırlı olamaz (ilaç programları kapsamında yılda 140 milyon PLN), aynı zamanda özel tıbbi prosedürleri, hasta için ek koruma önlemleri kullanma ihtiyacını, atipik pansumanları vb.

İyi şeyler vaat etti

Nadir hastalıklardan muzdarip hastaları rahatsız eden tüm sorunları kısa bir makalede sunmak imkansızdır. Şubat 2013'te Sağlık Bakanlığı, 40'tan fazla hasta örgütü ve 60'ın önde gelen tıp profesörleri tarafından geliştirilen nadir hastalıklar için taslak ulusal planı aldığında, hastaların kaderi değişebilir gibi görünüyordu. Planın bazı bölümleri (bir sicil oluşturma, referans merkezleri kurma ve ilaç geri ödemesini iyileştirme) ek istişareler ve bakanlıklar arası anlaşmalar olmaksızın uygulanabilir. Ancak bu olmadı. Hastalığın kaderi ne zaman değişecek?

Önemli

Hemen kayıt gerekli

Çoğu doktor, meslek hayatı boyunca nadir görülen bir hastalığı olan bir hastayla karşılaşmaz. Ayrıca doktorlar bu konuda ders vermedikleri için nadir görülen hastalıkları tıbbi çalışmalardan öğrenmiyorlar. Bu nedenle, her uzmanın hastanın semptomlarını arama motoruna girebilmesi ve ilk, ilk teşhisi ve daha sonra ne yapılması gerektiğine dair bir ipucu alabilmesi için nadir bir hastalık kaydı gereklidir. Tabii ki, bu teşhisle ilgili tüm sorunları çözmeyecektir, çünkü nadir hastalıklar söz konusu olduğunda çok karmaşıktır. Bazı nadir hastalıkların teşhisi zordur ve bazen çabalara rağmen hiç teşhis koymak imkansızdır. Ama yaklaşık 8 bin ile. Nadir hastalıkların kaydedilmesi kesinlikle doktorun tanı koymasını kolaylaştırır ve bu, tedaviye başlama yolunu büyük ölçüde kısaltır. Nadir hastalıkları olan kişilerde engelliliği onaylarken, bir kayıt ve ulusal plana duyulan ihtiyaç ve bunun yaygın kullanım olasılığı da açıkça görülmektedir. Engellilik kararı, hastanın hangi hastalıktan muzdarip olduğu hakkında hiçbir fikri olmayan kişiler tarafından çok sık alınır. Bir uzman belgelerde diyetin PKU tedavisinin temeli olduğunu okursa, hastayı dikkate almaz. Peki, çünkü sadece diyet gerektiren bu ciddi hastalık nedir? Eğer bir kayıt varsa, değerlendirici buna bakabilir ve bu engelliliğin hayatının geri kalanında hastanın yanında kalacağı ve onu komisyona çekmesine gerek olmadığı bilgisini elde edebilir, örneğin altı ay içinde.

aylık "Zdrowie"